Учёные впервые отредактировали митохондриальную ДНК ?...
Учёные впервые отредактировали митохондриальную ДНК у человека.
Голландские исследователи впервые смогли исправить мутации в митохондриальной ДНК клеток пациентов, открыв путь к лечению тяжёлых генетических заболеваний, ранее считавшихся неизлечимыми.
С помощью технологии DdCBE учёные заменили дефектный участок ДНК без её разрезания. Это повысило точность и снизило риск ошибок. В качестве доставки использовалась мРНК в липидных наночастицах — как в мРНК-вакцинах.
После редактирования клетки восстановили нормальный обмен энергии. Это впервые доказывает, что митохондриальные мутации можно исправлять, что даёт надежду пациентам с болезнями вроде синдрома Ли или митохондриальных миопатий.